Résumé

Les espoirs suscités par les progrès de la thérapie génique sont aujourd'hui immenses, au même titre que les interrogations qu'ils font nâitre. Dix ans après le début des tentatives de transfert de gènes à visée thérapeutique chez l'homme et au lendemain de résultats parfois spectaculaires ou dramatiques, cet ouvrage établit un inventaire des progrès réalisés et dresse un panorama des technologies utilisées. Organisé en 51 chapitres, ce livre synthétise l'expérience de 128 auteurs, étayée par près de 2000 références bibliographiques.

Sommaire

Introduction - Thérapie génique : thérapie du gène et gène-médicament. Vecteurs. Transfert de gènes et régulation de l'expression. Recombinaison homologue. Transfert de gènes in vitro et in vivo à l'aide de lipides et de macromolécules polycationiques. Vecteurs rétroviraux. Vecteurs lentiviraux. Ciblage cellulaire par les rétrovirus recombinants. Vecteurs adénoviraux. Ciblage de l'infection par l'adénovirus. Vecteurs adénoviraux et sécurité virale. Transfert de gène au moyen de vecteurs adénoassociés. Assemblage de vecteurs AAV recombinants. Vecteurs neurotropes dérivés du virus herpès simplex de type 1. Production de rétrovirus recombinants par des vecteurs viraux hybrides. Vecteurs parvoviraux. Transfert de gène dans les cellules de mammifères à l'aide de baculovirus recombinant. Organes et cellules cibles. Thérapie cellulaire et thérapie génique en onco-hématologie : technologies et incertitudes partagées ? Cellules souches. Encapsulation de cellules génétiquement modifiées : applications dans le système nerveux central. Production in vivo et délivrance systémique d'anticorps par des cellules génétiquement modifiées. Cellules endothéliales et cellules mésothéliales : cellules mésenchymateuses cibles pour la thérapie génique. Précurseurs hématopoïétiques : application à l'anémie de Fanconi. Greffe de cellules souches hématopoïétiques et lymphocytes T génétiquement modifiés. Thérapie génique des hémoglobinopathies. Thérapie génique des déficits immunitaires héréditaires. Thérapie génique anti-VIH par expression faible et permanente d'interféron beta. Développement de stratégies anti-VIH. Transfert de gènes dans les hépatocytes. Transfert de gène in vivo dans le foie. Transfert de gènes dans les cellules épithéliales des voies aériennes à l'aide de vecteurs. Thérapie génique de la mucoviscidose. Place de la thérapie génique dans les maladies héréditaires du métabolisme. Approches de thérapie génique de maladies lysosomales. Thérapie génique des maladies cardiovasculaires. Thérapie génique des resténoses artérielles : perspectives et limites. Thérapie cellulaire et génique de maladies neurodégénératives. Perspectives de thérapie génique en neuropsychiatrie. Thérapie génique des myopathies : exemple de la dystrophie musculaire de Duchenne. Stratégies de thérapie génique du cancer. Thérapie génique anti-angiogénique. Immunothérapie antitumorale par transfert de gène à l'aide d'adénovirus recombinant. Immunothérapie antitumorale par transfert de gène à l'aide d'adénovirus recombinant. Immunothérapie antitumorale à base de cellules dendritiques. Canarypox virus et vaccination anticancer. Gènes suicides et thérapie génique antitumorale. Thérapie génique des tumeurs du foie. Transfert de gènes in vivo : modèle du cancer de vessie. Thérapie génique du cancer de la prostate. Prévention de l'aplasie chimio- et radio-induite chez la souris par transfert de l'ADNc de la thrombopoïétine humaine à l'aide d'un vecteur adénoviral. Production - Réglementation et logistique des essais cliniques. Réglementations française et européenne des produits de thérapie génique. Aspects législatifs et réglementaires de la thérapie cellulaire. Point de vue industriel. Production des vecteurs adénoviraux. Évaluation de la sécurité préclinique des produits de thérapie génique. Méthodologie des essais cliniques en thérapie génique. Mise en uvre d'essais cliniques : aspects cliniques, logistiques et de formation adaptés aux contraintes réglementaires. Protection industrielle par brevet des inventions réalisées pour la mise en uvre des thérapies géniques. Thérapies géniques et sociétés de biotechnologie.

Caractéristiques

Editeur : TEC & DOC

Auteur(s) : COHEN-HAGUENAUER Odile

Publication : 16 février 2001

Edition : 1ère édition

Intérieur : Couleur

Support(s) : eBook [PDF]

Contenu(s) : PDF

Protection(s) : Marquage social (PDF)

Taille(s) : 47 Mo (PDF)

Langue(s) : Français

EAN13 eBook [PDF] : 9782743017194

EAN13 (papier) : 9782743006365

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